骨髓增生異常綜合徵(myelodysplastic syndromes, MDS)是起源於造血幹細胞的一組異質性髓系克隆性疾病，特點是髓系細胞分化及發育異常，表現為無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭，高風險向急性髓系白血病（AML）轉化。MDS治療主要解決兩大問題：骨髓衰竭及併發症、AML轉化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預後的差異性很大。根據血細胞減少的系別和程度、原始細胞增多的水平和染色體改變，對MDS患者進行危險度分組，根據分數的高低，可以分為相對低危組和相對高危組。相對低危組以骨髓衰竭表現為主，病情進展緩慢，轉化為急性白血病的風險較低。而相對高危組疾病進展較快，轉化為急性白血病的風險高，生存期短。