包括支持治療和疾病針對性目標治療兩部分。支持治療的目的是預防和治療血細胞減少相關的併發症；目標治療則是補充和替代極度減少和受損的造血幹細胞，如異基因造血幹細胞移植或免疫抑制治療。年齡＜30歲，無特殊禁忌證，有HLA相合同胞供者的重型再生障礙性貧血患者，應首選造血幹細胞移植，年齡＞40歲，無HLA相合同胞供者的重型再生障礙性貧血首選強化免疫抑制治療。非重型再障可採用雄性激素和環孢素治療。