重型再生障礙性貧血是原發性骨髓造血功能衰竭綜合徵，經過積極有效的治療極少數可以治癒，主要因為其病情進展快，多數患者死於重度感染及重要器官出血，重再障的治療包括一般對症支持治療（輸血支持、抗感染等），最重要的是再障本身的治療，包括免疫抑制治療，最好能應用抗淋巴/胸腺細胞球蛋白，對於年輕的患者最好進行異基因造血幹細胞移植治療，一般大約50%的有效率。