重型再生障礙性貧血起病急，進展迅速，常以出血及感染髮熱為首發表現，血細胞進行性下降，粒細胞缺乏，血小板極低，目前對於不適合做造血幹細胞移植的重型再障首選治療方案是免疫抑制劑抗淋巴細胞球蛋白ALG或抗胸腺細胞球蛋白ATG的使用，可以聯合環孢素。對於年輕的併發症少的適合做造血幹細胞移植的患者而言，造血幹細胞移植是首選，當然那些適合做移植需要有經驗的血液科醫生進行評估。