治療慢性再生障礙性貧血的首選藥物是雄性激素和環孢菌素，雄性激素刺激再障病人骨髓造血，有明顯的升紅細胞效果，常用的藥物有可坦唑醇（康力龍），安雄，達那唑；環孢菌素是免疫抑制劑，而慢性再生障礙性貧血是T細胞介導的特異性免疫抑制，而導致的全血細胞的減少的疾病，環孢菌素作為免疫抑制劑，可選擇性抑制T淋巴細胞的功能，從而達到治療再生障礙性貧血的作用。