重型再生障礙性貧血是血液系統難治性疾病。主要表現為造血功能衰竭。原因不明，臨床上以外周血全血細胞減少以及相關的臨床表現為特徵。其常見的臨床表現為貧血，出血，感染。重型再生障礙性貧血的患者，起病急，進展快，病情比較重。其治療主要是應用異基因造血幹細胞移植治療。另外，還可以應用免疫抑制劑，如抗淋巴細胞球蛋白或抗胸腺細胞球蛋白和環孢素等治療。