肝母細胞瘤是兒童最常見的肝臟原發性惡性腫瘤，病因目前尚不明確。一般認為是一種胚胎性腫瘤，與胚胎髮育時期肝臟細胞的增生與分化異常相關。有關研究顯示也與遺傳因素及染色體的異常相關，同時幼兒發生肝母細胞瘤與妊娠期各種外界不良因素相關，如母親口服避孕藥、應用促性腺激素。

發病率男孩多於女孩，絕大多數見於3歲以下，肝臟右葉多於肝臟左葉。隨著綜合治療的應用，現療效有明顯的提高，Ⅰ、Ⅱ期肝母細胞瘤可以達到80%以上的治癒率。