結節性硬化症是一種常染色體顯性遺傳的神經皮膚綜合徵，以面部纖維瘤、癲癇發作和智能減退為經典三聯徵。智能減退多呈進行性加重，中醫認為多因先天稟賦不足，後天調養失宜所致，以腦、心、腎、脾、肝虧虛為主，腎精不足、腦髓失養，從而導致智力障礙。

部分患兒由於痰濁阻滯腦竅，導致竅道不通、神明失聰，治療以健腦補腎、補養心脾、活血化瘀、化痰滌濁、開竅益智為主，常辨證選用補腎地黃丸、歸脾湯、人參養榮湯、通竅活血湯、導痰湯、定癇丸等方劑加減，可不同程度改善患兒的智力，同時能穩定患兒的情緒，改善患兒的生活質量。此外，通過言語訓練、認知訓練及行為訓練，有助於改善患兒的智力，提高學習能力。