亨廷頓舞蹈病是單基因病，亨廷頓基因的位點清楚，但因無法在基因水平上進行修改和修正，則無法治癒。亨廷頓舞蹈病損害極大，由於神經細胞逐漸被破壞、損傷、消亡，甚至會影響壽命。病程10-20年左右的患者會出現痴呆症狀，然後精神錯亂，舞蹈動作增多。目前無法阻止疾病進展，但可進行對症治療，減少舞蹈動作，減輕認知障礙，提高生活質量。