急性早幼粒細胞白血病為急性髓細胞性白血病的特殊亞型,按照FAB的分型為M3,為含異常顆粒的早幼粒細胞在骨髓內增生,佔整個急性髓系白血病的5%-8%。急性早幼粒細胞白血病容易導致嚴重的DIC出血,從而導致患者早期死亡。隨著治療手段的改良,該疾病已成為唯一可以用化療治癒的急性髓系白血病,因此臨床首選化療而非移植。

早期使用強化療時患者生存率只有20%-30%,當以陳竺院士為主的團隊提出維甲酸治療急性早幼粒細胞白血病並解釋其原理後,再加上三氧化二砷的聯合化療,患者的生存率顯著提高,因此可以認為急性早幼粒細胞白血病是目前唯一可以用化療治癒的急性髓系白血病。