自50年代提出聯合化療和分階段治療策略以後，兒童急性淋巴細胞白血病的治療規範化得到了顯著改善，近年來患者5年無事件生存率可以達到80%以上。分階段治療的策略包括誘導緩解、鞏固強化、維持以及庇護所治療等，不同協作組對於白血病治療藥物的選擇、劑量、時間都略有不同，部分方案甚至引入了新型治療藥物，如使用靶向藥物針對特殊類型基因突變的患者進行治療等，均獲得了顯著的療效。

造血幹細胞移植用於治療兒童急性淋巴細胞白血病時要慎重，因為隨著強化療的引入和靶向藥物的精準使用，患者不一定需要進行移植。通常不主張高危或中危患者進行移植，對於高危或復發的患者還應掌握相應的適應症，因此現在選擇移植時需要特別慎重。