小腦發育不良屬於先天性疾病，更多關注怎樣預防發生，如果已經發生，其可以治療但不可治癒，根據不同患兒、不同病情輕重，採取個體化治療。病情較輕治療相對容易，病情較嚴重治療需要耐心，難度較大。

小腦發育不良由很多原因引起，常見原因如妊娠期母親患有疾病，如高血壓、嚴重心肺疾病、貧血，另外還可能接觸過放射性物質、毒物接觸、病毒感染，還有部分臍帶老化導致宮內缺血、缺氧，以上可能導致患兒出生後小腦發育不良。不同患者表現不同，強調個體化治療方案，如果小腦發育不良，患兒症狀較輕，可以運用營養神經藥物治療，效果較好；部分患兒症狀比較嚴重要進行康復治療，防止今後出現嚴重併發症，治療難度相對比較大。