神經母細胞瘤的具體病因尚未明確，目前研究發現其是1個胚胎性腫瘤，是外周神經母細性腫瘤，是起源於原始神經嵴的小兒顱外常見的惡性腫瘤之一。國外統計資料顯示，0-14歲的小兒中，神經母細胞瘤的發病率為1.2∶100000，國內的材料大概是7.7∶1000000。在歐美國家，神經母細胞瘤佔兒童惡性腫瘤的8％-10%，但佔兒童惡性腫瘤死亡率的15%。我國發現的神經母細胞瘤50%以上處於高危狀態，低危的病人低於15%，可能與患兒的就診時間較晚有關。

高危的神經母細胞瘤治療效果比較差，目前又被稱為兒童腫瘤癌症之王，即表示神經母細胞瘤治療效果不佳。但神經母細胞瘤又是發生自然退化較多的腫瘤，一般當小兒胚胎期時，孕末期即發現腎上腺區佔位，出生後腫瘤預後通常比較好，95%的小兒有良好預後，只有5%會發生基因的突變，從而導致不良的預後。