多囊腎是常染色體顯性遺傳性疾病，在20到30歲之間，開始出現腎囊腫並逐年增加，最終腎臟長滿大小不等的囊腫，破壞腎臟固有結構，導致腎功能減退，最終在50-60歲左右進入尿毒症，需要透析治療。目前最新型的藥物是託伐普坦，它可以抑制多囊腎細胞內環磷酸腺苷的生成和聚集，從而延緩囊腫的生長，達到改善預後的目的。