幹細胞治療視神經萎縮的效果並不是很明確。幹細胞是具有自我更新，高度增值和多向分化潛能的細胞群體。所以既存在於胚胎髮育階段，也存在於發育成熟的個體某些部位，所以利用幹細胞，作為種子細胞生成新的組織是一直研究熱點。幹細胞治療可能會促進視網膜上神經節細胞的修復，從而能夠恢復一定的視神經功能。目前幹細胞移植處於研究狀態，所以還沒有在臨床上應用。