進行性肌營養不良症是遺傳性肌肉變性病，以肢體肌萎縮肌無力為主要表現。目前專家多應用中醫藥結合激素、促進能量代謝藥物治療，能改善症狀，延長壽命，但也非治癒療法。中醫藥治療方面國家中醫藥管理局組織專家制定了診療方案，大家可以參考應用診療方案的方法治療。基因藥物研究方面，以杜氏型研究較多，有針對無義突變的PTC124，也有45號、51號、53號外顯子跳躍藥物研究，還有minidystrophin基因研究，均取得了一些進展，有些藥物已經國外上市，有些藥物在實驗階段，值得期待。