環磷酰胺對腎病綜合徵的作用，主要是抑制免疫炎症的反應，降低尿蛋白、穩定腎功能、延緩腎功能的纖維化以及腎功能衰竭，防止進入到尿毒症期。

環磷酰胺主要適用於激素依賴型，或者激素無效型的腎病綜合徵患者，主要是協同激素治療。一般環磷酰胺不作為首選或單獨治療腎病綜合徵的藥物，因為它具有一定的毒副作用，如骨髓抑制、肝臟損害、脫髮、化學性膀胱炎、精子缺乏等，這些情況會引起嚴重的併發症。

因此在臨床使用環磷酰胺前，應該對患者病情進行較為詳細的評估，必要時可以做腎活檢，根據腎活檢的病理類型情況，來決定是否使用環磷酰胺或者加用其他藥物。