小兒骨髓增生異常綜合徵需要進行對症治療。如感染患兒，應行抗感染治療，貧血患兒應輸血治療。嚴重貧血的患兒，可使用促紅細胞生成素或促粒細胞生長因子，糾正貧血症狀及粒細胞、血小板減少；對症治療效果欠佳時，可進行免疫抑制治療。目前臨床中最有效的治療方法是骨髓幹細胞移植，是治療骨髓增生異常綜合徵最有效的方式。