骨髓增生異常綜合徵患者自然病程和預後差異性較大，治療應採取個體化治療方案，臨床即可根據疾病預後分組，結合患者年齡、體能狀況、合併症等進行綜合分析，選擇最佳治療方案。對於較低為主的MDS患者，其治療目標是改善造血，提高生活質量；對較高為主的MDS患者，其治療目標是延緩疾病進展，延長生存期，甚至達到治癒。MDS治療包括以下幾個方面：

1、支持治療，即成分輸血，對於貧血嚴重者，可間斷輸注紅細胞。對血小板過低、出血明顯的患者，可以輸注單採血小板、造血生長因子等。對反覆感染、粒細胞缺乏者，可使用粒細胞集落刺激因子。對促紅細胞生成素＜500U/L的患者，可以補充大劑量EPO或聯用粒細胞集落刺激因子。另外，經常輸血的患者鐵負荷一般較高，建議進行去鐵治療；

2、免疫調節劑，如來那度胺或沙利度胺，對伴有五號染色體長臂缺失的患者，來那度胺效果較佳；

3、去甲基化藥物，如阿扎胞苷或地西他濱；

4、急性白血病化療方案，適用於伴原始細胞比例增高較高為主的患者；

5、造血幹細胞移植，適用於年輕、身體狀況較好的患者。