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造血幹細胞移植成功率，需要針對不同疾病具體分析，總體移植成功率達到60%以上。造血幹細胞移植可以用於再生障礙性貧血、血液惡性腫瘤疾病，如急性白血病等疾病的治療。急性白血病通過預後分層，分為低危、中危或者稱為標危以及高危三種類型，根據成功 率高低進行分析，具體如下：
造血幹細胞移植是惡性血液病的一種重要治療手段，在治療過程之中採用的預處理治療，其化療強度非常大，對人體傷害也非常重，所以對於年齡也有一定限制。不管是骨髓移植還是造血幹細胞移植，都是很痛苦的事情，但又必須要熬過這一艱難的過程。在治療的過程中會產生非常多的不適應與不舒服，在化療過程中常見比如噁心、納差，甚至頭暈、頭痛。
造血幹細胞的捐獻者在捐獻之前一般首先要查捐獻者的紅細胞血型、白細胞血型，將捐獻者的白細胞血型做粗分類，再進入造血庫。造血庫會把各個不同捐獻者的白細胞血型在電腦程序上設計編排，有需要時與造血庫進行比較。如果與之比較完全相合，這個捐獻者就認為是一種配型相合的合格捐獻者。
臍血造血幹細胞移植的適應症和其他來源的幹細胞移植是相似的，它主要包括有惡性血液病和非惡性血液病。惡性血液病包括急性淋巴細胞白血病、急性髓細胞白血病、慢性粒細胞白血病、慢性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤。另外作為非惡性血液病裡面用的 比較多的，以前有重型再生障礙性貧血、重型地中海性貧血，或者慢性再生障礙性貧血需要長期治療或者無效，就是慢性再生障礙性貧血轉化為重型再生障礙性貧血的患者，骨髓增生異常綜合徵、惡性組織細胞病，這些也就是惡性血液病。其他像非惡性血液病裡面，陣發性睡眠性血紅蛋白尿，包括難治性的特發性血小板減少性紫癜，有時也有治療成功的案例。而難治性的自身免疫性疾病，包括系統性紅斑狼瘡、自身免疫性溶血性貧血，也有治療成功的案例。而遺傳性血液病，鐮狀細胞性貧血，其他比較少見治療的也有骨髓纖維化、多發性骨髓瘤，這些雖然有治療成功的案例，但是也只是個案報道。
首先造血幹細胞移植肯定是一個有風險的治療技術，所以它目前還是屬於第三類的治療技術，存在相當的風險，但它的風險沒有生存意義那麼大，所以這是區分主要矛盾和次要矛盾來進行治療選擇的。風險主要包括以下幾個方面：
造血幹細胞移植是用正常的幹細胞，替代病人的幹細胞，抑制腫瘤的生長，改善免疫細胞的異常，讓患者恢復正常造血和免疫功能。造血幹細胞移植屬於大劑量的化療，自體造血幹細胞移植不存在排斥問題，異基因造血幹細胞移植存在急性排斥和慢性排斥反應。急性排斥是移植後100天以內的排斥反應，常見皮疹、皮膚瘙癢、肝臟排斥、肝功能異常、嘔吐、膽紅素增高、腸道排斥等症狀，可能導致白血病復發或死亡。慢性排斥是移植100天后出現排斥反應，對患者影響較輕。
造血幹細胞移植的成功率是指造血幹細胞移植後重建造血功能，從移植倉出來的成功率，並非意味著患者獲得一個較長的生存期。一般來說，淋巴瘤、多發性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合徵等採用自體幹細胞移植進行治療，成功率在95%～100%之間；異基因幹細胞移植的成功率與移植後抗排異反 應密切相關。
造血幹細胞移植患者能否出院與其造血功能是否恢復重建密切相關。一般來說，如患者在移植後白細胞、紅細胞、血小板恢復正常，即中性粒細胞計數在0.5×109/L且持續時間超過3天以上，處於穩定狀態，方可考慮出院。對於移植後患者的免疫功能恢復而言， 需要至少100天以上才能完全恢復重建。