骨髓增生異常綜合徵是血液系統難治性疾病，還有高風險轉化為白血病的危險，因此治療效果不是很理想。根據骨髓原始細胞計數，染色體核型，血常規中血細胞減少的數目分為低危，中危和高危組，分組不同，治療也有略微的不同，低危組的患者可以應用輸血，對症治療，促進造血的藥物，雄激素，造血生長因子，誘導分化和促進凋亡治療，還可以應用免疫抑制劑和免疫調節。但是對於高危的患者，需要應用聯合化療或做骨髓移植。