髓母細胞瘤是常見於兒童的一種顱內惡性腫瘤，主要發生在小腦，尤其是小腦眼部位置。這類腫瘤主要來源於小腦神經元的原始細胞、顆粒細胞或者多能的組織細胞，其與胎兒在發育過程中，部分神經細胞沒有充分發育為正常神經元和相關細胞有關。髓母細胞瘤可以認為是胚胎髮育過程中，殘留細胞形成的腫瘤，可以理解為胎帶腫瘤。在胎兒時期小腦局部的神經細胞，未發生終末分化形成正常的神經細胞，暫時以原始細胞狀態存留，在孩子出生之後某個時間內，由於內因、外因的作用，此原始細胞有異常增殖，發生不可控性增殖，從而形成髓母細胞瘤。

以往認為髓母細胞瘤是一種高度惡性腫瘤，預後較差，隨著手術、放療、化療等綜合治療顯著提升，大概3/4的髓母細胞瘤患兒可以得到較好控制，且存活到成人狀態。髓母細胞瘤在診斷明確之後，應該接受正規、規範化的綜合治療。