兒童矮小症的治療方法，需要先尋找到矮小症的原因，針對原因進行治療，比如垂體有腫瘤需做手術把腫瘤切除，甲狀腺功能低下需補充甲狀腺素，遺傳代謝病則需糾正遺傳代謝造成的紊亂。如果沒有以上原發因素，僅為生長激素缺乏引起的矮小症，治療方法主要為應用生長激素。生長激素的應用需在正規醫院，經過正規兒科、內分泌科醫生的充分評估後，再決定是否應用生長激素。生長激素屬於藥物，可引起某些不良反應，如造成糖耐量異常，促進糖尿病發生。

部分疾病和腫瘤不能應用生長激素，需進行充分評估才能決定，且必須是生長激素缺乏引起的矮小症。大部分孩子可能僅為飲食和營養因素導致，此時需先糾正不良的飲食習慣，達到均衡飲食，補足營養素，如維生素D、維生素A等。如果營養達標後仍處在矮小的標準內，再考慮用生長激素進行治療。