導致矮小症原因有很多，不同病因有不同具體治療方案。由於身材增長需要一定時間，不能在短時間內出現快速生長，所以如果確診為矮小症，並且找到原因後，越早治療，對將來身高改善會越有利。對於矮小症干預，在骨骺完全閉合前效果更佳，孩子最終身高並不是取決於年齡，而是取決於骨齡。骨骺完全閉合後，無論任何方法都不可能再讓孩子長高，對於矮小症，只有早發現、早診斷、早治療才能更好改善最終成年身高。

目前針對矮小症藥物治療，唯一被確認為是有效，是注射用基因重組人生長激素，達到改善成年身高目，至少要持續用藥1-2年時間，具體用藥療程以及何時停藥，根據孩子具體身高增長情況決定。如果確診為生長激素缺乏症，需立即開始用藥，無論任何時間確診，一定要立即開始用藥。如果是確診為其它疾病，比如要是診斷為普瑞德威利綜合徵或者是Turner綜合徵，2歲便開始要治療，對於小於胎齡兒，起始治療年齡是4歲，如果考慮為特發性矮身材，起始治療年齡也不能超過5歲。