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進行性肌營養不良是以肢體肌萎縮、肌無力為主要表現的遺傳性肌肉變性病，主要表現是四肢無力、肌肉萎縮、運動受限。影響到上肢則會導致上肢抬舉無力，影響到下肢則可以導致行走搖擺費力、蹲起費力、跑步不能，有的患者甚至不能蹦、跳。逐漸加重可導致行走困難、蹲起不能，甚至到後期可以出現癱瘓，需要輪椅代步。更嚴重的病人還可以導致呼吸肌和心肌損害，造成呼吸功能衰竭以及心臟功能衰竭，甚至導致死亡。
進行性肌營養不良症是一組以肢體肌肉萎縮、肌肉無力為主要表現的遺傳性肌肉變性病，目前尚無法根治。基因治療藥物尚未上市，所以目前治療主要以中醫藥治療為主，配合適當康復訓練，能起到改善症狀、提高生活質量、延長壽命的目的。另外，本病治療並不簡單，期望運用一種藥物或一種方法將其治癒不太現實。多元化階梯式治療方法是制定的綜合性治療方法，多元化是多種方法的意思，階梯式是指隨著病情的進行性發展，治療用藥和側重點隨病情的變化而變化，該方法的主要內容包括以下幾個方面：
先天性肌營養不良屬於一組先天性或者嬰兒期起病的肌肉疾病，早期表現是肌張力下降、周身鬆軟、運動發育遲滯，後期可逐漸出現肌肉萎縮、肌肉無力，還可以合併關節攣縮畸形。有的病人也可有腦和眼等多器官、系統損害，表現為智力障礙以及視覺障礙等。有些患者也可伴有癲癇發作，在病理上往往表現為肌纖維壞死與再生、間質纖維化等。
先天性肌營養不良是一組先天性或嬰兒期發病的肌肉疾病。早期表現是肌張力下降、周身鬆軟、運動發育遲滯，後逐漸出現肌肉萎縮、肌肉無力。可以合併關節攣縮畸形，也可以有腦及眼多系統的損害。先天性肌營養不良目前並沒有特效的方法治療。中醫認為本病是痿證的範 疇，目前多用奇經絡病理論指導治療本病，認為這個病的發病與先天不足奇精虧虛和後天失養密切有關，所以制定了扶元起痿、養榮生肌、暢行絡氣的治療大法，並且研製了以參芪強力膠囊、三黃增力散等為代表藥物的系列院內製劑。另外還可以配合符合辨證的中藥湯劑進行治療，患者一般情況下經過治療以後都有不同程度的好轉，改善生活質量。另外先天性肌營養不良也是一組疾病，不同的疾病類型治療的選擇不盡相同，對伴隨關節攣縮及腦、眼的症狀還要進行對症的治療。關節攣縮的病人還可以選擇合適的關節康復以及合適的矯形器具。脊柱變形也需要及時的進行矯正，對患者病情發展有比較好的作用。
肢帶型肌營養不良屬於一組臨床表現和遺傳特點都相似的抑制性疾病，也是骨骼肌肉病，因為主要累及肩胛帶和骨盆帶肌，所以稱為肢帶型肌營養不良。典型表現是四肢近端肌肉萎縮和肌肉無力，上肢以三角肌和肱骨肌為主，如肱二頭肌、肱三頭肌肌肉萎縮，下肢以股四頭肌、股二頭肌為主，臀肌也可以受到累及。
肢帶型肌營養不良屬於遺傳性肌肉變性病，主要以肩胛帶和骨盆帶肌肌肉萎縮、肌肉無力為主要表現。目前現代醫學沒有特效療法，所以中醫中藥治療是本病的主要治療方法。中醫認為凡是肌萎縮、肌無力的疾病都屬於痿證，發病與先天不足、奇精虧虛、後天失養 有密切關係，進行性加重以絡氣虛滯、絡氣成積關係比較密切，肢帶型肌營養不良的治療方法具體如下：
上眼瞼肌無力臨床上有多種病因，最常見原因是提上瞼肌在神經肌肉接頭異常，也就是重症肌無力。患有重症肌無力患者，單純眼肌受累可只先用膽鹼酯酶抑制劑，比如溴吡斯的明，觀察症狀是否能緩解，如果有全身症狀或上瞼無力較重，可能要服用糖皮質激素或免疫抑制藥物。另外一種原因就是動眼神經受損引起上瞼肌無力。這種情況下要區分病因，有的病人是糖尿病性動眼神經麻痺，這時要控制血糖，用營養神經藥物；有的病人是顱內合併動脈瘤，壓迫動眼神經引起動眼神經麻痺，主要是通過介入方法，放彈簧圈，栓塞動脈瘤才能解決壓迫。其它原因，比如海綿竇炎症也可引起動眼神經麻痺，這時主要用激素，包括進行抗炎治療。
肌無力綜合徵是類似於重症肌無力的自身免疫性疾病。重症肌無力是由於神經肌肉接頭處，神經突觸的後膜發生信號傳遞障礙。而肌無力綜合徵是由於神經肌肉接頭處的突觸前膜發生病變，這種病變的產生主要認為與惡性腫瘤有關。腫瘤細胞與神經突觸前膜的鈣離子通道具有共同的抗原 ，所以產生交叉免疫反應，本應該是針對腫瘤細胞抗原的免疫反應，卻使得神經突觸前膜的鈣離子通道受到攻擊和破壞。
肌無力全稱重症肌無力，是神經肌肉接頭功能障礙獲得性的自身免疫性疾病。重症肌無力是以骨骼肌無力，活動後加重，休息後和應用膽鹼酯酶抑制劑後緩解為臨床特徵。它分為眼肌型和全身型。眼肌型的病人，10%-20%可以自愈，20%-30%的眼肌型一生都侷限於眼外肌，不出現其它問題，還有50%-70%的眼肌型病人會逐漸加重，出現 延髓和肢體症狀，發展成全身型。絕大部分病人在3年內都會達到高峰，1年內會出現重症肌無力危象。重症肌無力會患者要注意，在感染、發燒、甲減、精神刺激的情況下以及懷孕、應用影響神經肌肉接頭病變的藥物時，會加大臨床症狀，比如部分抗生素、降脂藥，都會影響肌無力的症狀，加重肌無力症狀。這是在臨時應用藥物的時候要注意的問題。
重症肌無力是一種自身免疫性疾病，主要是在神經肌肉接頭處，治療方法也是有很多，最常見的是因為85%以上的患者會合並胸腺瘤或胸腺增生，因此進行胸腺切除手術對於這類患者十分必要，絕大部分患者要進行，大部分患者經過胸腺切除術以後症狀可以緩解。此外如果患者急性處於重症肌無力的活動 期或急性發作，還可以採用免疫治療的方法，目前常用的是大劑量激素衝擊治療。但要需要注意的是激素衝擊可能會誘發患者肌無力。此外如果患者激素治療症狀不能緩解或不適用激素，可以選用其他方法，如血漿置換、靜脈注射丙種球蛋白都是比較好的方法。此外還可以用免疫製劑像硫唑嘌呤、他克莫司、嗎替麥考酚酯等，此外還可以選用重症肌無力的對症治療，常用的是膽鹼酯酶抑制劑如溴吡斯的明可以緩解患者症狀，總之重症肌無力其實是可治性疾病。